La thérapie génique pour GUCY2D restaure la vision lors du premier essai jamais réalisé pour une maladie rare et héréditaire appelée amaurose congénitale de Leber de type I, ou LCA1
Commentaires :
Cette avancée dans la thérapie génique a un potentiel immense pour améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de cécité héréditaire, un véritable changement de jeu.